Remédio para tratamento de doença rara no sangue é liberado no Brasil
A Anvisa – Agência Nacional de Vigilância Sanitária aprovou na segunda-feira (27) o primeiro medicamento oral para tratamento da HPN (hemoglobinúria paroxística noturna), uma doença rara no sangue.
De acordo com o Ministério da Saúde, a HPN tem uma incidência anual estimada em 1,3 novos casos a cada 1 milhão de pessoas. Hoje, o único tratamento disponível é administrado com a inserção de agulha na veia ou no tecido gorduroso sob a pele.
O novo medicamento oral, chamado de fabhalta, será disponibilizado aos pacientes por meio de hospitais, clínicas especializadas ou instituições habilitadas. Não estará disponível em farmácias.
Com a aprovação da Anvisa, o tratamento desenvolvido pela Novartis Brasil precisa passar pela etapa de definição de preço, realizada pela Cmed – Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos, órgão vinculado ao Ministério que regula os preços dos medicamentos no Brasil.
O tratamento estará disponível para comercialização somente após a conclusão desse processo de precificação. Por isso, a Novartis diz não ter uma estimativa de valor para venda no Brasil. No segundo semestre de 2025, a empresa entrará com um pedido para inclusão do medicamento no SUS – Sistema Único de Saúde.
Depois disso, a Conitec – Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias terá 180 dias para analisar a solicitação. Esse prazo, segundo o Ministério da Saúde, pode ser prorrogado por mais 90 dias, quando as circunstâncias exigirem.
A HPN é uma anemia hemolítica crônica causada por um defeito na membrana das hemácias (glóbulos vermelhos do sangue que transportam oxigênio dos pulmões para os tecidos e órgãos do corpo).
Devido a uma mutação genética que nasce com a pessoa, a condição faz com que as hemácias sejam fabricadas sem uma camada protetora essencial, o que as torna vulneráveis ao ataque do sistema complemento, uma parte do sistema imunológico que, em pessoas saudáveis, atua na defesa contra infecções.
O medicamento bloqueia as proteínas do sistema complemento e impede a destruição das hemácias. Em testes clínicos, pacientes tratados com o cloridrato de iptacopana – nome comercial de fabhalta – não desenvolveram anemia e os sintomas da doença foram controlados.
O único tratamento curativo da HPN é o transplante de medula óssea, mas não é indicado por ser um procedimento agressivo e de alta mortalidade.
Do O Tempo